Sanger sequencing file einer Zellpopulation

AG Kühn

Genom-Editierung & Krankheitsmodelle

Wir verwenden fortgeschrittene CRISPR-Cas9 Technologien, insbesondere unsere patentierte REPLACE Technik* (Danner et al. 2021), für das Engineering von Genomsequenzen in Säugetierzellen. Mit diesen Werkzeugen generieren wir neue Allele zur Untersuchung als auch der Therapie genetisch basierter Krankheiten in Modellsystemen aus Mensch und Maus.

Im Einzelnen verfolgen wir Forschungsarbeiten zur:

  • Generierung neuer Krankheitsmodelle in Mäusen und menschlichen iPS Zelllinien
  • Gentherapie in Mausmodellen und Patienten-Zelllinien
  • Austausch von Exonabschnitten durch NHEJ Reparatur zur Therapie und Humanisierung von Genen
  • Generierung genetischer Mausmodelle in der MDC Serviceeinheit
  • Reparatur von Defekten im Genom der C57BL/6 Inzuchtmaus

Genom-Engineering ist eine Schlüsseltechnologie zur Untersuchung von Genfunktionen die zum Verständnis von Krankheitsprozessen beitragen. Die kontinuierliche Innovation von Techniken zur Gen-Editierung bildet eine Grundlage für die zukünftige biomedizinische Forschung.

*Nucleic Acid Sequence Replacement by NHEJ. PCT International Publication Number: WO 2019/122302 A1 (2019).

Team

Veröffentlichungen

/ Sci Immunol

Precise CRISPR-Cas9 gene repair in autologous memory T cells to treat familial hemophagocytic lymphohistiocytosis

  • X. Li
  • T. Wirtz
  • T. Weber
  • M. Lebedin
  • E.D. Lowenstein
  • T. Sommermann
  • A. Zach
  • T. Yasuda
  • K. de la Rosa
  • V.T. Chu
  • J.H. Schulte
  • I. Müller
  • C. Kocks
  • K. Rajewsky
/ Nat Immunol

A type 1 immunity-restricted promoter of the IL-33 receptor gene directs antiviral T-cell responses

  • T.M. Brunner
  • S. Serve
  • A.F. Marx
  • J. Fadejeva
  • P. Saikali
  • M. Dzamukova
  • N. Durán-Hernández
  • C. Kommer
  • F. Heinrich
  • P. Durek
  • G.A. Heinz
  • T. Höfer
  • M.F. Mashreghi
  • R. Kühn
  • D.D. Pinschewer
  • M. Löhning
/ Cell Reprogram

Human induced pluripotent stem cell-derived pericytes as scalable and editable source to study direct lineage reprogramming into induced neurons

  • R. Menon
  • L. Petrucci
  • B. Lohrer
  • J. Zhang
  • M. Schulze
  • C. Schichor
  • B. Winner
  • J. Winkler
  • M.J. Riemenschneider
  • R. Kühn
  • S. Falk
  • M. Karow
/ Kidney Int

Transgenic angiotensin-converting enzyme 2 overexpression in the rat vasculature protects kidneys from ageing-induced injury

  • A.M. Sanad
  • F. Qadri
  • E. Popova
  • A.F. Rodrigues
  • T. Heinbokel
  • S. Quach
  • A. Schulz
  • S. Bachmann
  • R. Kreutz
  • N. Alenina
  • M. Bader
/ Neuron

Prox2 and Runx3 vagal sensory neurons regulate esophageal motility

  • E.D. Lowenstein
  • P.L. Ruffault
  • A. Misios
  • K.L. Osman
  • H. Li
  • R.S. Greenberg
  • R. Thompson
  • K. Song
  • S. Dietrich
  • X. Li
  • N. Vladimirov
  • A. Woehler
  • J.F. Brunet
  • N. Zampieri
  • R. Kühn
  • S.D. Liberles
  • S. Jia
  • G.R. Lewin
  • N. Rajewsky
  • T.E. Lever
  • C. Birchmeier
/ Gene Genome Ed

The methylation inhibitor 3DZNep promotes HDR pathway choice during CRISPR-Cas9 genome editing

  • N. Bischoff
  • S. Wimberger
  • R. Kuehn
  • A. Laugesen
  • V. Turan
  • B.D. Larsen
  • C.S. Sørensen
  • K. Helin
  • E.P. Bennett
  • M. Maresca
  • C. Brakebusch
/ Bio-protocol

Application of a spacer-nick gene-targeting approach to repair disease-causing mutations with increased safety

  • N.T. Tran
  • M. Lebedin
  • E. Danner
  • R. Kühn
  • K. Rajewsky
  • V.T. Chu
/ Nat Immunol

IFNγ binding to extracellular matrix prevents fatal systemic toxicity

  • J. Kemna
  • E. Gout
  • L. Daniau
  • J. Lao
  • K. Weißert
  • S. Ammann
  • R. Kühn
  • M. Richter
  • C. Molenda
  • A. Sporbert
  • D. Zocholl
  • R. Klopfleisch
  • A. Schütz
  • H. Lortat-Jacob
  • P. Aichele
  • T. Kammertoens
  • T. Blankenstein
/ Life Sci Alliance

Branch point strength controls species-specific CAMK2B alternative splicing and regulates LTP

  • A. Franz
  • A.I. Weber
  • M. Preußner
  • N. Dimos
  • A. Stumpf
  • Y. Ji
  • L. Moreno-Velasquez
  • A. Voigt
  • F. Schulz
  • A. Neumann
  • B. Kuropka
  • R. Kuehn
  • H. Urlaub
  • D. Schmitz
  • M.C. Wahl
  • F. Heyd
/ BMC Biol

Genome-wide screening reveals the genetic basis of mammalian embryonic eye development

  • J.M. Chee
  • L. Lanoue
  • D. Clary
  • K. Higgins
  • L. Bower
  • A. Flenniken
  • R. Guo
  • D.J. Adams
  • F. Bosch
  • R.E. Braun
  • S.D.M. Brown
  • H.J.G. Chin
  • M.E. Dickinson
  • C.W. Hsu
  • M. Dobbie
  • X. Gao
  • S. Galande
  • A. Grobler
  • J.D. Heaney
  • Y. Herault
  • M.H. de Angelis
  • F. Mammano
  • L.M.J Nutter
  • H. Parkinson
  • C. Qin
  • T. Shiroishi
  • R. Sedlacek
  • J.K. Seong
  • Y. Xu
  • B. Brooks
  • C. McKerlie
  • K.C.K. Lloyd
  • H. Westerberg
  • A. Moshiri

Nachrichten

Wissenschaftliches Bild: Kolonie von menschlichen blutbildenden Stammzellen
Pressemitteilung Nr. 30 Berlin

Feinschliff für die Genschere

Mit dem molekularen Werkzeug CRISPR-Cas9 lassen sich erbliche Blutleiden behandeln. Dabei kann es zu ungewollten Veränderungen im Erbgut kommen. Ein Team um die MDC-Forscher Klaus Rajewsky und Van Trung Chu stellt jetzt in „Science Advances“ eine Methode vor, die solche Folgen minimiert.
Aeon
Wissenschaft By Jana Schlütter

Für immer jung?

Drei Monate war die Künstlerin Emilia Tikka zu Gast in den Laboren des MDC – und sammelte Inspirationen für ihr Werk „ÆON. Trajectories of Longevity and CRISPR“.
Aeon
Wissenschaft

📺 Videos: Möchtest Du für immer leben?

Unsterblich dank CRISPR? Im vergangenen Sommer war Emilia Tikka zu Gast im Max-Delbrück-Centrum. Die finnische Künstlerin fragte sich während ihres Aufenthalts: Was wäre, wenn die Genschere CRISPR-Cas9 uns unsterblich machen könnte? Die Ausstellung und ein Mini-Symposium sind jetzt als Video dokumentiert.
Emilia Tika, MDC Stammzell-Plattform
Pressemitteilung Nr. 27 Berlin

Die Uhr des Alterungsprozesses zurückdrehen?

Die finnische Künstlerin und Designerin Emilia Tikka hat drei Monate in Laboren am MDC verbracht. Sie wollte mehr über CRISPR erfahren und wissen, ob es zukünftig möglich sein könnte, durch genetische Reprogrammierung eine „Verjüngung“ menschlicher Zellen herbeizuführen. Die Ergebnisse ihrer künstlerischen Residency sind nun Gegenstand einer Ausstellung im STATE Studio Berlin.
induced pluripotent stem cells in a pluripotency test
Institut & Campus

Mit den Augen des Anderen

Zwei Monate wird die finnische Künstlerin Emilia Tikka als Artist in Residence am Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin ausloten, wie CRISPR-Cas9 unsere Zukunft verändern könnte. Das Ergebnis des ungewöhnlichen Austauschs zwischen Kunst und Wissenschaft ist ab Oktober in einer Ausstellung im STATE Studio Berlin zu sehen.
Trafficlight2.jpg-e1429012981710
Wissenschaft By Russell Hodge

Verbesserte Methoden für Änderungen am Erbgut

DNA modifizieren können, so wie Redakteure, die an Texten arbeiten: schon seit vielen Jahren träumen...
Stock Photo newspapers
Pressemitteilung Nr. 11 Berlin

MDC-Forscher steigern Effizienz des Redigierens im Erbgut

„Innovatives Forschungsgebiet“: Sie trägt einen komplizierten Namen und ist eine neue Gentechnikmethode, die Forscher weltweit elektrisiert: die CRISPR-Cas9-Technik, mit der sich das Erbgut von Zellen und Organismen präzise und mit hoher Effizienz redigieren lässt.

Forschungsthemen