Muskeln

Bei neuromuskulären Erkrankungen ist das Miteinander von Neuronen und Muskelzellen gestört. Forschende um Mina Gouti können es jetzt auch in einer Kulturschale in 2D nachstellen. Der Ansatz sei gut für Hochdurchsatz-Screenings in der Wirkstoffforschung geeignet, schreiben sie in „Nature Communications“.

Für ihren unternehmerischen Geist hat die UNIPRENEURS-Initiative 20 Professor*innen ausgezeichnet, darunter ECRC-Forscherin Simone Spuler. Mit einer Stammzelltechnologie entwickelt die Mitgründerin des Start-ups MyoPax regenerative Therapien für bislang unheilbare Muskelerkrankungen.

MyoPax entwickelt regenerative Therapien für bisher unheilbare Muskelkrankheiten. Ein Interview mit den Gründerinnen, Professorin Simone Spuler und Dr. Verena Schöwel-Wolf, CEO.

Muskelzellen sind geübt darin, Schäden zu reparieren. Schlägt die Instandsetzung jedoch fehl, übernehmen Stammzellen ihre Erneuerung. Carmen Birchmeier geht den molekularen Signalwegen nach, die diesen und anderen lebenswichtigen Mechanismen zugrunde liegen.

Ohne sie wäre gezielte Bewegung unmöglich: Nur dank spezieller Sensoren in den Muskeln und Gelenken weiß das Gehirn, was der Rest des Körpers tut. In „Nature Communications“ beschreibt ein Team um Niccolò Zampieri molekulare Marker dieser sensorischen Neurone, um ihre Funktionen besser zu verstehen.

Mutationen, die zu Muskelschwund führen, lassen sich mit der Genschere CRISPR/Cas9 reparieren. Ein Team um die ECRC-Forscherin Helena Escobar hat das Werkzeug jetzt erstmals mit mRNA in menschliche Muskelstammzellen eingeschleust. Damit ist eine Methode gefunden, die sich therapeutisch nutzen lässt.

Simone Spuler setzt auf Stammzellen und CRISPR, um Patient*innen mit genetisch bedingten Muskelerkrankungen vor dem Verfall ihres Muskelgewebes zu bewahren – oder dieses sogar zu reparieren. Für Krankheiten, die bisher als unheilbar galten, könnten so erste Therapieansätze entstehen.

Etwa sieben Jungen, deren Harnröhre und Blasenschließmuskel unvollständig ausgebildet sind, werden jedes Jahr in Deutschland geboren. Sie bleiben oft inkontinent. ECRC-Forscher*innen wollen prüfen, ob den Kindern eine Stammzell-Transplantation helfen kann. BMBF und BIH in der Charité fördern die Studie mit ca. 4,3 Millionen Euro.

Mit einer neuartigen Genschere können Mutationen an Muskelstammzellen korrigiert werden. Das ebnet den Weg für die erste mögliche Zelltherapie genetisch bedingter Muskelschwunderkrankungen, berichtet das ECRC-Team von Professorin Simone Spuler nun im Fachjournal „JCI Insight“.

Drei oszillierend hergestellte Proteine bewirken, dass aus den Stammzellen der Muskeln kontrolliert neue Muskelzellen hervorgehen. Wie dieser Prozess im Detail erfolgt, berichtet ein Team um die MDC-Forscherin Carmen Birchmeier jetzt in der Fachzeitschrift „Nature Communications“.